Klinické hodnocení nových léčiv u vzácných diagnóz v onkologii – současná situace v Evropě a u nás
| Autoři | |
|---|---|
| Rok publikování | 2014 |
| Druh | Článek v odborném periodiku |
| Časopis / Zdroj | Vnitřní lékařství |
| Fakulta / Pracoviště MU | |
| Citace | |
| Obor | Onkologie a hematologie |
| Klíčová slova | clinical evaluation; new drugs; orphan diseases in oncology |
| Popis | Nádorová onemocnění představují i nadále jednu z hlavních příčin úmrtí mezi nemocemi napříč věkovým spektrem. Nádory u dětí však představují méně než 1 % z celkového počtu nádorů v populaci a z hlediska definice vzácných onemocnění v Evropě jsou všechny dětské zhoubné nádory vzácná onemocnění. Z tohoto důvodu stojí spíše mimo hlavní proud výzkumu a vývoje nových protinádorových léčiv. V EU je každý rok diagnostikováno kolem 30 000 nových nádorových onemocnění u dětí a mladistvých a přibližně 80 % z nich dosahuje dlouhodobých remisí dominantně konvenčními metodami léčby. Zároveň však téměř 6 000 dětí a adolescentů každý rok na zhoubné nádory umírá, a proto nádory zůstávají i nadále velmi významnou příčinou morbidity i mortality. Z tohoto důvodu trvá poptávka po nových a bezpečných léčivých přípravcích pro děti s nádory, které by vedly ke zlepšení přežití dětí se zhoubnými nádory a zároveň ke snížení rizika pozdních následků onkologické péče. V posledních 10 letech však na 20 realizovaných klinických studií fáze I v onkologii dospělých připadá pouze 1 pediatrická studie, a to spíše ve státech EU 15, než u nás. Problematika klinického testování nových léčiv u vzácných nádorových onemocnění je velmi komplexní, komplikovaná a příčiny současného nepříliš uspokojivého stavu lze spatřovat v několika oblastech. Jde zejména o oblasti legislativně právní, problém stanovení správné dávky, testování léku v monoterapii či kombinaci, zda hodnotit nová léčiva na pacientech až s pokročilým onemocněním nebo již u de novo diagnostikovaných pacientů, dále ekvita (rovnost) přístupu k novým testovaným lékům, stanovení priorit jednotlivých molekul/léků pro klinické hodnocení, vyvažování konfliktu zájmů na jedné straně a dostatečné odbornosti na straně druhé a v neposlední řadě pak potřeba nových metodologií a statistických přístupů. Cílem tohoto článku je popsat komplexnost problematiky inkorporace nových, moderních léčiv pro onkologicky nemocné pacienty se vzácnými diagnózami, včetně dětí. |
| Související projekty: |